Hollantilainen satunnaistettu, kaksoissokko, lumekontrolloitu tutkimus «Wiegman A, Hutten BA, de Groot E ym. Efficacy and ...»1 2 vuoden statiinihoidon tehosta ja turvallisuudesta lapsilla. Tutkittavina 214 FH-lasta, nuorimmat 8-vuotiaita, vanhimmat 18-vuotiaita. Aloitus ruokavaliohoidolla ja liikuntamotivoinnilla. Tämän jälkeen tutkittavat satunnaistettiin 2 ryhmään: pravastatiini 20 tai 40 mg/vrk (n = 106) tai lumetabletti (n = 108).
Pravastatiinia saaneilla kaulavaltimon intima-median paksuus (IMT) pieneni jonkun verran, kun taas lumelääkeryhmässä se näytti kasvavan. Muutoksen ero IMT:ssa ryhmien välillä oli 0,014 (0,046) mm (P = 0,02). Keskimääräinen LDL-kolesterolipitoisuus laski pravastatiiniryhmässä 24,1 %, kun taas lumeryhmässä se kasvoi 0,3 % (P < 0,001).
Huolellisesti ja monipuolisesti toteutetussa haittavaikutusten seurannassa pravastatiinilla ei todettu olevan haitallisia vaikutuksia kasvuun, lihas- ja maksaentsyymeihin, hormoniparametreihin eikä murrosiän kehitykseen.
2 vuoden kestoinen pravastatiinihoito lapsilla alensi merkittävästi LDL-kolesterolipitoisuutta ja hidasti valtimon seinämän muutoksia ilman haitallisia vaikutuksia lasten kasvuun ja kehitykseen.
Edellisen tutkimuksen 214 lapselle ja nuorelle uusittiin valtimoseinämämittaukset 4,5 hoitovuoden jälkeen «Rodenburg J, Vissers MN, Wiegman A ym. Statin trea...»2. 2 ensimmäisen vuoden jälkeen myös lumelääkettä saaneet vaihtoivat pravastatiiniannokseen 20 tai 40 mg/vrk.
Monimuuttuja-analyysissä varhaisempi pravastatiinin aloitusikä oli yhteydessä pienempään IMT:hen. Edelleenkään pravastaiinilla ei todettu olevan haitallisia vaikutuksia kasvuun, lihas- ja maksaentsyymeihin, hormoniparametreihin eikä murrosiän kehitykseen.
Edellisen tutkimuksen 214 koehenkilöstä 184 tutkittiin uudelleen 20 vuoden kuluttua «Luirink IK, Wiegman A, Kusters DM ym. 20-Year Foll...»3. LDL-kolesterolitaso oli 32 % matalampi kuin tutkimuksen alussa. FH-potilaiden karotissuonen imtima-media-paksuudet eivät eronneet terveisiin sisaruksiin verrattuna (ryhmien välinen sukupuolivakioitu muutoksen ero, -0,0001 mm/vuosi; 95 % luottamusväli -0,0010–0,0008).
39 vuoden ikään mennessä hoitoryhmässä sydän- ja verisuonitautien ilmaantuvuus oli pienempi kuin heidän vanhemmillaan (1 vs. 26 %).
197 iältään 6–18-vuotiasta FH-lasta käytti rosuvastatiinia, iästä riippuen 5–20 mg/vrk «Braamskamp MJAM, Langslet G, McCrindle BW ym. Effe...»4. Tutkimuksen alussa karotissuonen intima-mediapaksuus oli FH-lapsilla terveitä sisaruksia suurempi (0,397 ± 0,049 vs. 0,377 ± 0,045 mm; P = 0,001). 2 vuoden hoidon jälkeen eroja ei enää ollut (0,408 ± 0,043 vs. 0,402 ± 0,042 mm; P = 0,2).
Tuoreimmassa lasten ja nuorten statiinihoitoa koskevassa systemoidussa kirjallisuuskatsauksessa «Vuorio A, Kuoppala J, Kovanen PT ym. Statins for c...»5 löytyi 9 satunnaistettua lumekontrolloitua FH-potilailla tehtyä statiinihoitotutkimusta. Tutkimuksiin osallistuneiden FH-potilaiden ikä vaihteli 8 vuodesta 18 vuoteen, kokonaismäärää oli 1 177. Tutkimuslääkkeet olivat atorvastatiini, lovastatiini, pravastaiini ja simvastatiini. Lääkehoidon kesto oli lyhimmillään 6 viikkoa ja pisimmillään 2 vuotta.
Hoidon teho mitattuna LDL-kolesterolipitoisuuden muutoksella oli hyvä (pienentymä keskimäärin 32 %). Lyhytkestoisessa hoidossa lääkehoito oli turvallista, eikä statiinihoito maksa ja lihashaittavaikutuksiltaan poikennut lumehoidosta.
Vuonna 2017 ilmestyneessä rekisteritutkimuksessa «Joyce NR, Zachariah JP, Eaton CB ym. Statin Use an...»6 tutkittiin statiinilääkityksen yhteyttä tyypin 2 diabetesriskiin 2 085:lla iältään 8–20-vuotiaalla statiinilääkityksellä olevalla lapsella ja nuorella.
Niillä, joilla statiinilääkityksen indikaationa oli hyperkolesterolemia, ei havaittu lisääntynyttä diabetesriskiä. Sen sijaan niillä, joilla ei ollut hyperkolesterolemiaa, tyypin 2 diabetes riski oli ei-statiinia saaneisiin verrattuna 1,96-kertainen (riskisuhde 1,96; 95 % luottamusväli 1,20–3,22).